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Des doses quotidiennes de stéroïdes quotidiens ralentissent la dystrophie musculaire de Duchenne, selon une étude

Des doses quotidiennes de stéroïdes quotidiens ralentissent la dystrophie musculaire de Duchenne, selon une étude
Une nouvelle recherche recommande des doses quotidiennes de stéroïdes pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marquant un changement significatif dans la façon dont la maladie est traitée. Robert Griggs, M.D., neurologue du Centre médical de l’Université de Rochester (URMC), et Michela Guglieri, M.D., de l’Université de Newcastle au Royaume-Uni, ont dirigé l’étude, qui a été menée par une équipe mondiale de chercheurs dédiés à l’amélioration des soins pour cette maladie mortelle et publiée dans JAMA .
« Les corticostéroïdes sont susceptibles de rester le traitement principal de la DMD dans un avenir prévisible et dans le monde entier, il est donc essentiel que nous établissions une norme de soins étayée par des preuves scientifiques », a déclaré Griggs. « Cette étude montre que les préoccupations de santé concernant l’utilisation quotidienne de corticostéroïdes sont surestimées et qu’il existe un avantage clair en termes d’amélioration des fonctions motrices et pulmonaires. Ces résultats soutiennent clairement le régime quotidien par rapport à un régime intermittent comme traitement initial pour les garçons atteints de DMD.
La DMD est une affection que l’on trouve presque exclusivement chez les garçons et qui se caractérise par une faiblesse musculaire, qui apparaît à l’âge de 3 à 4 ans et progresse rapidement et entraîne une invalidité importante. Les symptômes finissent par se propager au cœur et aux muscles responsables de la respiration, et la maladie est souvent mortelle au moment où le garçon atteint la fin de son adolescence. On estime que 28 000 personnes aux États-Unis souffrent de la maladie.
Alors que les corticostéroïdes prednisone et déflagzacort sont connus pour améliorer la force musculaire et la fonction chez les patients atteints de DMD et ont été un traitement de première ligne pendant des années, il n’existe actuellement aucune norme universellement acceptée pour l’utilisation de stéroïdes dans la DMD. Une enquête mondiale auprès des médecins qui traitent la DMD a révélé 29 régimes différents. Ce schéma posologique intermittent a été mis en place dans le but de limiter les effets secondaires potentiels associés à l’utilisation prolongée de stéroïdes chez les enfants, tels que la prise de poids, le retard de croissance et la perte de densité osseuse.
L’étude Finding the Optimum Regimen of Corticosteroids for DMD (FOR-DMD) a été lancée en 2013 pour comparer l’utilisation quotidienne et intermittente de stéroïdes et établir, du point de vue du bénéfice clinique et de l’innocuité, le régime le plus bénéfique pour les patients atteints de DMD. Griggs et Kate Bushby, M.D., de l’Université de Newcastle, ont lancé l’essai clinique de phase 3 mené par le Muscle Study Group, un réseau international de chercheurs sur la dystrophie musculaire que Griggs a aidé à créer en 1997 pour faire progresser la recherche clinique dans les troubles neuromusculaires, y compris la DMD.
La nouvelle étude a recruté 196 garçons atteints de DMD dans 32 sites de recherche en Amérique du Nord et en Europe et les a suivis pendant trois ans. Les participants ont été assignés à trois groupes comprenant des régimes quotidiens de prednisone ou de déflagzacort, ou de prednisone intermittente, et suivis pendant trois ans. Les chercheurs ont constaté que les régimes quotidiens des deux médicaments ralentissaient considérablement la progression de la maladie mesurée par les tests de force et la fonction musculaire, par rapport au groupe intermittent. Bien que le régime quotidien ait augmenté les effets secondaires dans l’ensemble, il y avait peu d’effets secondaires graves.

Source  : le centre médical de l’Université de Rochester.

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